Il farmaco che potrebbe costare 2 milioni di dollari

Negli Stati Uniti sta per essere messo in vendita un nuovo farmaco al prezzo di svariati milioni di dollari. Il medicinale, sviluppato e prodotto dall’azienda farmaceutica Novartis, serve per trattare l’atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che interessa le cellule nervose del midollo spinale e che compromette le funzioni muscolari, causando la morte entro i primi due anni di vita nei pazienti affetti dalla sua forma più grave. Il Zolgensma, il farmaco di Novartis, ha dato risultati positivi nelle sperimentazioni condotte finora, ma il prezzo molto alto a cui sarà messo in vendita ha reso nuovamente attuale il dibattito sul costo dei farmaci per malattie rare, che viene sostenuto dai sistemi sanitari nazionali o dalle assicurazioni, a seconda delle circostanze e dei paesi.

Il Zolgensma è una terapia genica: semplificando molto, prevede l’inserimento di materiale genetico all’interno delle cellule, in modo da evitare che il gene responsabile porti alla SMA. Novartis ha impiegato anni per svilupparla, investendo svariati milioni di dollari, di conseguenza i suoi dirigenti ritengono che sia equo fissare un prezzo compreso tra gli 1 e i 5 milioni di dollari per una dose. Secondo gli analisti, è probabile che alla fine l’azienda decida per 2 milioni di dollari, prezzo comunque alto per le compagnie assicurative, che negli Stati Uniti sono centrali per la sanità.

Si stima che negli Stati Uniti nascano ogni anno tra i 400 e i 500 bambini con SMA, la maggior parte dei quali sviluppa la forma più grave. I trattamenti disponibili prevedono il ricorso a terapie che devono durare per tutta la vita, con infusioni che servono a tenere sotto controllo la malattia. Tra i farmaci più utilizzati c’è lo Spinraza, prodotto da Biogen e venduto a 750mila dollari per il primo anno di trattamento, e a 375mila dollari per gli anni seguenti.

Il Zolgensma viene invece somministrato con una singola dose: il costo è quindi più alto da subito ma non comporta spese successive, sostiene Novartis. Un primo test clinico condotto su 12 bambini ha dato esiti positivi: hanno tutti superato il secondo anno di età e molti di loro hanno sviluppato la capacità di tenere dritta la testa autonomamente, di mangiare con la bocca e di rimanere seduti. Risultati importanti e incoraggianti, che saranno tenuti in considerazione dalla Food and Drug Administration, l’agenzia governativa che si occupa dei farmaci, che sta concludendo la revisione del Zolgensma per approvarne la commercializzazione.

Le assicurazioni non sono però d’accordo sui prezzi così alti, soprattutto se comportano una spesa immediata di milioni di dollari e non spalmata su più anni, come avviene con le terapie che richiedono trattamenti periodici. Da un punto di vista meramente economico, le seconde possono essere più sostenibili per le assicurazioni: il pagamento è in pratica a rate e s’interrompe nel caso della morte del paziente. Con farmaci molto costosi che prevedono una grande spesa da subito, i vantaggi sono inferiori, soprattutto se non ci sono garanzie sufficienti sugli effetti nel lungo periodo del medicinale somministrato.

I test clinici del Zolgensma sono promettenti, ma a oggi è impossibile dire se il farmaco sia una cura definitiva o un trattamento che prima o poi dovrà essere ripetuto. I primi pazienti nei test clinici hanno ricevuto il farmaco appena cinque anni fa, quindi i suoi effetti nel lungo periodo non sono completamente noti. Il problema potrebbe riproporsi presto con altre terapie geniche, considerato che la FDA ha diverse domande di approvazione da gestire nel corso dei prossimi anni su questo tipo di farmaci.

Le aziende farmaceutiche – che comunque devono sostenere enormi costi per la ricerca e lo sviluppo di farmaci per malattie rare – hanno presentato alcune proposte per rispondere alle critiche e alle obiezioni delle assicurazioni. Tra le tante: la possibilità di rateizzare il pagamento per un singolo trattamento, oppure lo studio di meccanismi di rimborso parziale nel caso in cui il farmaco non si riveli efficace sul paziente. Questa seconda opzione potrebbe presentare qualche complicazione per come funzionano le leggi sulle assicurazioni negli Stati Uniti, e la copertura fornita a chi ha basso reddito tramite il programma federale pubblico Medicaid.

Novartis dice di essere comunque ottimista e di confidare di arrivare a un piano per i pagamenti adeguato, quando sarà messo in vendita il Zolgensma. Per l’azienda farmaceutica è uno dei lanci di nuovi farmaci più importanti degli ultimi anni e, una volta a pieno regime, potrebbe fruttare fino a 2 miliardi di dollari all’anno alla società.

Il problema di fondo è che non ci sono sempre criteri chiari e condivisi per stabilire un prezzo equo per un farmaco, soprattutto nei paesi dove il privato è preferito a un sistema sanitario pubblico (in quel caso lo stato ha buoni margini per contrattare i prezzi con le aziende farmaceutiche). Con l’avvento di nuove terapie geniche, la questione dei prezzi diventerà ancora più evidente e complicata da risolvere, per mantenere sostenibile la spesa per prodotti che salvano la vita.